肌病:临床试验的长征

作者:孙焱彗

3月14日至18日,在里昂举行了法国反对肌病协会的年度大会。作者:Florence Rosier 2016年3月18日下午4:29发布 - 2016年3月21日下午4:09更新播放时间3分钟。出生在一个3500 - 为用户在1986年保留的文章中,我们发现了假肥大型肌营养不良症基因,影响男孩最常见的神经肌肉疾病。 1987年,第一部电视节目推出。三十年后,在哪里寻找针对导致这些疾病的遗传异常的治疗方法?法国协会针对肌病(AFM)-Téléthon月在里昂举办的第五次国际会议,Myology 2016年,从14到18。对于AFM,具有拉力强“的治疗进展,临床试验和药品第一的增殖走上了上市许可(MA)的道路上。”但在这场激烈的战斗中,前线似乎在突破和褶皱之间徘徊。以前的国会AFM在2011年的广告响亮的一幕:首次,通过多次注射给药的基因疗法的形式似乎减缓杜氏肌营养不良症的进展十几老年患者从5岁到15岁。然后使用“3期”临床试验来评估近300名患者中的这种分子,即drisapersen。但在1月份,这项试验的结果并没有说服美国药品管理局(FDA)重新上诉申请MA。 AFM的科学主任Serge Braun总结道,“drisapersen的好处报告及其风险并不充分”。从儿童早期开始,Duchenne肌营养不良症表现为肌肉无力,其进展为失去行走和主要障碍。这是由于X染色体上该基因编码的蛋白质,肌营养不良,对肌肉和心脏细胞的收缩性所必需的基因的突变。 Drisapersen是一种所谓的“反义”分子,能够部分灭活病变基因,恢复截短但功能性蛋白质的产生。这种反义方法可能会影响60%至70%的患者。特别是因为基于非常不同的化学反应出现了第二代反义。 “drisapersen的eteplirsen竞争对手,似乎有点更有效,比第一架原型机的毒性更小”塞尔日·布劳恩说。但在第一个意见中,1月份,FDA也不愿意。在里昂分析了这些挫折的教训。 “目前已在与drisapersen临床试验的建设很多错误”洛朗Servais会面,小儿神经,谁宣布相关BIOMARIN,公司开发这种分子有兴趣说。他参与指挥机构I-运动,致力于为神经肌肉疾病,在嫁妆医院在巴黎在2015年创造了新疗法的临床试验。来自佛罗里达大学的Lee Sweeney教授指出,这些试验中包括的患者缺乏同质性以及评估标准的偏差。 Laurent Servais说:“这些标准之一,六分钟内的步行距离取决于患者的动机。”我们正在开发一种更可靠的工具,可持续记录患者在家的活动能力。....

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